和譽(yù)-B：和譽(yù)醫藥完成了治療軟骨發(fā)育不全觀(guān)察性研究的首例患者入組
和譽(yù)-B(02256)發(fā)布公告，2025年6月23日，上海和譽(yù)生物醫藥科技有限公司(“和譽(yù)醫藥”)宣布，一項在軟骨發(fā)育不全(“ACH”)兒童中開(kāi)展的觀(guān)察性研究完成首例患者入組。這項研究將為高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061治療ACH的研究收集患者的基線(xiàn)信息。今年3月，ABSK061獲中國國家藥品監督管理局(“NMPA”)藥品審評中心(“CDE”)批準IND申請。
此次開(kāi)展的ACH臨床研究名為“一項在A(yíng)CH兒童中開(kāi)展的多中心、縱向、觀(guān)察性研究”。
ACH是一種導致非勻稱(chēng)性身材矮小的罕見(jiàn)疾病，是人類(lèi)最常見(jiàn)的侏儒癥，主要是由于FGFR3基因發(fā)生突變引起的。根據文獻顯示，ACH的全球估計出生發(fā)病率約為4.6/100,000人，影響超過(guò)250000-385000人，并且ACH人群的平均預期壽命比一般人群更短，對生活質(zhì)量也會(huì )有負面影響。目前在中國對ACH的病因治療暫無(wú)特效藥物或方法。
ABSK061是和譽(yù)醫藥獨立自主研發(fā)并完全擁有的一款新一代口服、高活性、高選擇性小分子FGFR2和FGFR3抑制劑，也是全球范圍內第一款進(jìn)入臨床的FGFR2/3 抑制劑。首代泛FGFR抑制劑已在針對多種攜帶FGFR2/3變異的腫瘤中展現出臨床療效并在全球范圍內逐步獲批上市，但安全窗及藥效均受限于FGFR1抑制相關(guān)副作用。通過(guò)降低FGFR1的活性以及保持對FGFR2/3的高活性，ABSK061作為新一代FGFR抑制劑有望在臨床上取得更好的安全窗及療效。
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